Медицинская генетика, методы генетики
Генная терапия
Генная терапия

Суть генной терапии

 

Суть генной терапии в доставке нового генетического материала в клетки-мишени индивида, обеспечивающей терапевтический эффект. Еще в конце 60-х годов выяснилось, что клетки животных и человека способны поглощать экзогенную ДНК и встраивать ее в свой геном, после чего проявляются экспрессия введенных генов, в частности, в виде синтеза отсутствовавших ранее белков и ферментов. Перенос фрагмента ДНК (гена) в клетку - самая сложная проблема. Для введения ДНК в клетки используются несколько способов: химические (микроприципитаты, липосомы), вирусные (ретровирусы, аденовирусы, аденоассоциированные вирусы), физические (ультразвук, микроинъекции, электропорация). Системы, переносящие терапевтический генетический материал, называются векторами. В большинстве случаев для этих целей используются генетически модифицированные вирусы или вирусные векторы, и чаще всего мышиные ретровирусы. Они способны инфицировать любую клетку и вместе с желаемым фрагментом ДНК легко включаются в геном клетки хозяина. Для того чтобы превратить ретровирусы в векторы, из них с помощью генно-инженерных методов удаляются нуклеотиды, ответственные за их размножение. Введенный же с вирусом-вектором ген передается дочерним клеткам при клеточном делении. Однако эти векторы не годятся для введения ДНК-фрагментов в неделящиеся клетки человека, например, в нейроны. Они мало пригодны для переноса генов в клетки, отличающиеся низкой митотической активностью (клетки эпителия дыхательных путей). Эти обстоятельства обусловили поиск других вирусных векторов, среди которых внимание привлекли аденовирусы. Из них также удаляются нуклеотиды, ответственные за репликацию. Аденовирусы могут переносить ДНК в неделящиеся клетки, чем отличаются от ретровирусов. Но в этом случае переносимая аденовирусом ДНК не встраивается в геном клетки хозяина, она остается вне хромосом, хотя и проявляет генную активность. В силу такой (эписомальной) локализации она не передается дочерним клеткам. Но с другой стороны, аденовирусные векторы позволяют вводить гены в клетки нервной системы и эпителий дыхательных путей. В качестве вектора генов используется также вирус простого герпеса. Этот вектор легко встраивает экзогенную ДНК в нейроны и клетки печени. Как и другие вирусы-векторы, герпес-вирус подвергается генно-инженерной обработке, ведущей к утрате его способности к размножению (деления части вирусной ДНК). Испытываются в качестве векторов ДНК парвовирусы.

 

 

Наряду с биологическими применяют физико-химические методы введения экзогенной ДНК в клетки хозяина. Для таких целей используется конъюгаты ДНК с трансферрином или асиалогликопротеином, для которых на многих клетках имеются рецепторы (лиганд-рецепторный принцип). После связывания с рецептором конъюгаты ДНК поглощаются клеткой. Хотя вероятность встраивания введенной ДНК в геном хозяина очень невелика, все же такой ген может временно выполнять свои функции. Разработана технология микроинъекций ДНК в клетки (миоциты), а также введение генов с помощью липосом.

 

Принципиальные вопросы генной терапии

 

Несмотря на указанные сложности, в целом принципиальные вопросы генной терапии человека уже решены. Во-первых, гены можно изолировать вместе с пограничными областями, содержащими в себе важные регуляторные последовательности. Во-вторых, изолированные гены могут быть встроены в клетки. Генная терапия возможна двумя путями: через трансгеноз (перенос генетического материала) изолированных из организма соматических клеток in vitro или через прямой трансгеноз клеток в организме. В первом случае перенос генетического материала осуществляется в клетки-мишени, заранее выделенные из организма (например, культура лимфоцитов, клетки костного мозга, клетки печени), с последующей реимплантацией трансгенных клеток-мишеней. В случае прямого трансгенеза рекомбинантный генетический вектор с необходимым для лечения геном вводят непосредственно в организм в достаточном количестве. Вводимый вектор может быть тканеспецифичным или неспецифичным и вызывать трансгенез в клетках-мишенях или любых клетках организма.


просмотров: 2197
Search All Amazon* UK* DE* FR* JP* CA* CN* IT* ES* IN* BR* MX
Search All Ebay* AU* AT* BE* CA* FR* DE* IN* IE* IT* MY* NL* PL* SG* ES* CH* UK*
3590S Ohm Precision Wirewound Potentiometer 500R1K2K5K10K20K50K100K Pot

112,95 руб.
End Date: 04.09 05:15
Buy It Now for only: US 112,95 руб.
Buy it now |
Multi PULTI GENA Russian игрушка, говорящая плюшевая, со звуком, с мультипликационным персонажем, 9.0"

1 135,22 руб.
End Date: 06.09 21:30
Buy It Now for only: US 1 135,22 руб.
Buy it now |
Поцелуй наклейки автографы Пола Стенли, Джин Симмонс, Эрик певец, Томми Таер

1 128,52 руб.
End Date: 17.09 14:06
Buy It Now for only: US 1 128,52 руб.
Buy it now |
Джин любовь в расцвете 16" кукла изгиб локти и колени никогда не доставался из коробки розовое платье

4 620,59 руб. (0 Bids)
End Date: 25.08 22:54
|
IPad Pro 2018 12.9 прозрачная оболочка задняя крышка гибкий акрил противоударный чехол

1 218,24 руб.
End Date: 08.09 22:44
Buy It Now for only: US 1 218,24 руб.
Buy it now |
NEU Analog Capacitive Soil Moisture Sensor V1.2 Corrosion Resistant + Cable

89,92 руб.
End Date: 18.09 12:43
Buy It Now for only: US 89,92 руб.
Buy it now |
60x Kiss переводные картинки для дизайна ногтей + бесплатный драгоценные камни лента язык Джин Симмонс, пол Ace рот

385,61 руб.
End Date: 17.09 21:39
Buy It Now for only: US 385,61 руб.
Buy it now |
Джин/плющ/Madra великолепные мягкий сиреневый коктейль Drs кружевным обрамлением обувь шапка болеро

2 031,76 руб. (1 Bids)
End Date: 27.08 10:20
|
Search Results from AllSoft: новости

Сан-Франциско ждет! Вы — Маркус, блестящий хакер, объединяетесь с DedSec, чтобы противостоять ctOS 2.0, системе глобального контроля. Сокрушите ее, это будет взлом века!
Первым покупателям — скидка 250 рублей! Успей купить первым! 


подробнее»
181528

PrintStore Pro — программа для учета расходных материалов и оборудования. Просчитывает запас каждого картриджа в каждом принтере и помогает сформировать заказ на следующий период. Поддерживает учет перезаправок. Учитывает при всех операциях совместимость принтеров и картриджей. Хранит историю всех действий с картриджами и принтерами, позволяет создавать множество отчетов.


подробнее»
123795

Fax Voip T38 Fax & Voice — факс и автоответчик для вашей SIP/H.323/ISDN сети. Виртуальные голосовые факс модемы. Поддержка T.38, Fax поверх G.711 и CAPI факс. Одновременные SIP регистрации, маршрутизация вызовов, цветные факсы. Совместимость со стандартными факс программами. Fax Voip принтер, Консоль Fax Voip для управления факсами. Сохранение входящих факсов в TIFF/PDF/SFF файлы. Маршрутизация входящих факсов: E-mail, Сохранить в папке, Печать. Факс по запросу. Отправка факса через e-mail (Почта-на-факс) и получение факсов на e-mail (Факс-на-почту).


подробнее»
139103

Fax Voip T38 Fax & Voice — факс и автоответчик для вашей SIP/H.323/ISDN сети. Виртуальные голосовые факс модемы. Поддержка T.38, Fax поверх G.711 и CAPI факс. Одновременные SIP регистрации, маршрутизация вызовов, цветные факсы. Совместимость со стандартными факс программами. Fax Voip принтер, Консоль Fax Voip для управления факсами. Сохранение входящих факсов в TIFF/PDF/SFF файлы. Маршрутизация входящих факсов: E-mail, Сохранить в папке, Печать. Факс по запросу. Отправка факса через e-mail (Почта-на-факс) и получение факсов на e-mail (Факс-на-почту).


подробнее»
141754

Retouch Pilot — программа для удаления изъянов с фотографий, таких как царапины, мелкие пятна и другие мелкие дефекты, существующие на фото или полученные при сканировании. Вы можете удалять целые объекты, попавшие случайно в кадр, а также инструментом пластика изменять форму и пропорции. Программа позволяет ретушировать изъяны кожи - пятнышки, морщинки и др..


подробнее»
26516

R-Studio — эффективное программное обеспечение, позволяющее восстанавливать данные с жестких дисков, CD, DVD, дискет, USB дисков, ZIP дисков и устройств флеш-памяти.


подробнее»
88115

Сборка электронных каталогов автозапчастей включает в себя грузовые автомобили Европы и Китая. В сборку включена программа Tecdoc, позволяющая подобрать не оригинальные запчасти.


подробнее»
183206

Sound Pilot озвучивает клавиатуру. Каждое прикосновение к клавиатуре рождает звук, который разнообразит процесс набора текста, развлекает и снижает утомляемость.


подробнее»
78205
Search Results from «Озон» Медицинская литература
2007 Copyright © GenDNA.ru Мобильная Версия v.2015 | PeterLife и компания
Пользовательское соглашение использование материалов сайта разрешено с активной ссылкой на сайт. Партнёрская программа.
Яндекс.Метрика Яндекс цитирования